Experimental Therapeutics Program

Il processo di identificazione ed approvazione dei farmaci è un’attività lunga, costosa e con un limitato tasso di successo. Solo poco meno del 2% dei progetti, a partire dalla fase di identificazione di un bersaglio molecolare, riesce a raggiungere la fase di lancio del farmaco sul mercato.

Le cause di questo limitato successo sono molteplici e comprendono: la complessità delle cause biologiche responsabili della malattia, i limiti nei processi di identificazione e validazione dei bersagli molecolari responsabili dello sviluppo della patologia, la mancanza di un continuo processo di validazione dei suddetti bersagli molecolari e di metodi accurati che consentano un’adeguata stratificazione dei pazienti. Concentrarsi su questi temi, e combinare l’eccellenza della scienza di base condotta in ambito accademico con l’esperienza industriale nell’identificazione di farmaci, rappresenta la strategia di IFOM per portare innovazione e migliorare la possibilità di successo nell’ambito della ricerca dei farmaci. Obiettivo primario dell’Experimental Therapeutic Program (ETP) è quello di trasformare, in sinergia con i ricercatori dell’IFOM e i ricercatori sostenuti da AIRC, le evidenze sperimentali della ricerca di base in progetti che possano portare all’identificazione di nuovi farmaci e nuove opportunità terapeutiche per i pazienti.

L’ETP in particolare ha il compito di identificare, progettare, disegnare, sintetizzare e valutare dal punto di vista biologico molecole che siano in grado di interagire, in maniera quanto più specifica possibile, con il bersaglio molecolare identificato come responsabile dello sviluppo del tumore. L’identificazione e sviluppo di queste molecole è un processo iterativo teso a caratterizzare e definire l’attività biochimica, cellulare ed in vivo delle singole molecole in modo da identificare quelle che abbiano le caratteristiche di attività e specificità desiderate nei modelli preclinici e che possano intraprendere il percorso clinico che porti ai pazienti. Per raggiungere i suddetti obiettivi, l'ETP ha accesso a diverse tecnologie all'avanguardia tra cui, una stazione di lavoro automatizzata per la biochimica e i saggi cellulari, una stazione automatizzata di valutazione delle immagini per condurre saggi ad alto contenuto, un manipolatore di liquidi per la preparazione delle librerie di composti da testare, sistemi di sintesi di molecole che utilizzino tanto la chimica medicinale tradizionale che parallela, un sistema di purificazione automatizzato dei composti, un sistema chemioinformatico integrato per gestire dati chimici, analitici e biologici, strumenti per condurre studi di modelling e progettazione di farmaci basati sulla loro struttura e quella del bersaglio molecolare in questione. L’ETP ha inoltre accesso a una collezione di composti che comprende: farmaci approvati in varie aree terapeutiche, composti in avanzato stadio di sviluppo clinico e preclinico, librerie chimiche disegnate per definiti bersagli molecolari, molecole proprietarie originate dai precedenti progetti, una libreria di frammenti ed infine una collezione di circa 300000 composti per condurre saggi ad alto rendimento. L'attuale area di interesse comprende vari progetti tra i quali alcuni tesi a studiare: i meccanismi di riparazione del DNA, i processi di ubiquitinazione, lo studio della meccanica delle cellule tumorali ed il suo limpatto sulla formazione e sviluppo delle metastasi, il riposizionamento di farmaci e lo sviluppo di tecnologie innovative.